Mucoviscidose : un nouveau traitement change la vie des malades

Jusqu'ici, les gens qui souffraient de la Mucoviscidose devaient composé avec des symptômes assez lourds et une espérance de vie réduite. Or, depuis quelques mois, un médicament très efficace fait ses preuves...

Nous ne sommes pas tous égaux quand il s’agit de santé. Certaines naissent avec de graves malformations ou des pathologies inconnues. Parfois, il faut apprendre à vivre avec un handicap qui rend le quotidien difficile. Il y a encore quelques années, la Mucoviscidose sonnait comme un diagnostic très sombre. Et pour cause : en 2007, les Français ont vu un chanteur prometteur, révélé dans la Star Academy 4, perdre la vie à cause de ce problème de santé.

Un certain Grégory Lemarchal, qui n’avait pas caché sa pathologie au grand public. Dès sa première soirée à Dammarie-les-Lys, en septembre 2004, l’académicien a assumé sa maladie. La Mucoviscidose se traduit par des sécrétions excessives (mucus) au niveau des poumons. Ainsi que du système digestif. Mais le jeune homme n’avait pas baissé les bras. Brillant, jusqu’à remporter la finale du télécrochet sur TF1 cette année-là. Son décès, survenu trois ans plus tard, laisse toujours un souvenir ému à ses anciens camarades. Ainsi qu’à ses proches. Comme sa petite amie de l’époque, Karine Ferri. Mais à présent, la médecine semble avoir trouvé un remède qui a fait ses preuves. On fait le point !

Mucoviscidose : un traitement pour tous les malades ?

Par le passé, les patients souffrant de cette pathologie devaient compter sur une greffe pour survivre. En 2021, un médicament appelé Kaftrio est arrivé sur le marché. Au départ, il s’adressait seulement aux malades porteurs des mutations les plus fréquentes. Ce qui représente 82 % d’entre elles. La promesse ? Traiter les symptômes, mais aussi, les causes de la Mucoviscidose.

 » La mucoviscidose est une maladie grave qui peut conduire à un décès prématuré. (…) Avant l’arrivée du Kaftrio, on ne pouvait que traiter ses symptômes par de la kinésithérapie, un régime alimentaire particulier et des antibiotiques. » explique le professeur Pierre-Régis Burgel, pneumologue réputé, contacté par Le Parisien.

Le médicament agit directement sur les zones touchées. En régulant la quantité de mucus sécrétée.

« Cette nouvelle molécule a des effets très rapides dès les heures qui suivent la première prise. Le mucus qui encombre les poumons se fluidifie, les malades respirent mieux, les infections respiratoires disparaissent. Les besoins de transplantations pulmonaires se sont effondrés. C’est vraiment spectaculaire. », précise l’expert.

Or, il y a quelques mois, près de 20 % des malades n’avaient accès à ce traitement. Et pour cause : ils souffraient de la Mucoviscidose, avec des mutations très rares.

« Je savais dès sa sortie que je n’y aurais pas droit grâce aux informations de l’association Vaincre la mucoviscidose. (…) Certes j’avais un espoir de pouvoir un jour y avoir accès, mais c’était quand même très frustrant. Et puis j’étais jeune maman, je craignais qu’avec la progression de la maladie, ce soit la dégringolade physique et psychologique. », témoigne une patiente diagnostiquée dans les années 2000.

Devant cette injustice, l’association Vaincre la Mucoviscidose s’est associée au Centre de référence de la mucoviscidose. Afin de saisir l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM). Et en mai 2022, l’instance a autorisé la prescription du Kaftrio à l’ensemble des malades touchés par cette pathologie. Via une exception française appelée « la prescription compassionnelle ». Ceux qui ont pu en bénéficier ont ainsi donné lieu à une étude en vie réelle. Pour mesurer l’efficacité du traitement.

« Nous étions dans la situation d’une maladie grave dans laquelle il n’y avait pas d’alternatives thérapeutiques pour les 18 % de patients qui n’avaient pas les bonnes mutations génétiques. Mais nous connaissions bien le médicament et nous savions qu’il avait un profil de sécurité satisfaisant. », raconte le professeur Burgel, en poste à l’hôpital Cochin.

Les résultats ont de quoi donner le sourire aux chercheurs. Tout en bouleversant les perspectives des malades et de leurs proches.

« Dans la très grande majorité des cas, on va être capable d’arriver à une conclusion définitive, se réjouit le pneumologue. En quatre à six semaines, la personne est transformée et peut continuer le traitement. »

Sources : leparisien.fr

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